史上最贵的药 一支1467万元

　　5月24日，美国食品和药物管理局(FDA)批准了制药巨头诺华公司(Novartis)治疗婴儿肌肉萎缩症的一次性治疗方案。这个名为Zolgensma的基因疗法可取代所有脊髓性肌肉萎缩症(SMA)儿童患者终身的慢性治疗。虽然是一次性给药，诺华给Zolgensma的定价高达212.5万美元(约合人民币1467万元)，这是目前世界上最昂贵的药物。

　　史上最贵的药 一支1467万元

　　脊髓性肌肉萎缩症(SMA)是一种遗传性疾病，如果不治疗，患者通常会在2岁之前死亡。科学家们认为，造成SMA的原因是患病婴儿控制肌肉的运动神经里的某种蛋白质出了问题，使得神经讯号的传递受到阻碍，造成肌肉的收缩失常。据悉，每11,000名新生儿中就有一人受到此类疾病影响，其中 90% 的患病婴儿活不过2岁。

　　罹患 SMA 的孩子，运动神经元—脑干和脊髓中的神经细胞会被逐步破坏，运动神经元控制手臂，腿，胸部，面部，喉咙和舌头的运动。因此，患儿将会慢慢失去说话，走路的能力，到最后，他们甚至无法呼吸和吞咽，并最终会被疾病夺去性命。

　　Zolgensma的基因疗法原理是，将新DNA引入体内以纠正错误基因。美药管局称，这是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，一次性静脉内给药便可修补相关基因缺陷，从而改善肌肉功能，提高患者生存率。临床试验显示，患儿用药后运动能力明显改善，能够控制头部活动，并在无支撑情况下坐立。

史上最贵的药 一支1467万元（图片来源：摄图网）

　　虽然是一次性给药，诺华给Zolgensma的定价高达212.5万美元(约合人民币1467万元)，这是目前世界上最昂贵的药物。但医药公司则称治疗该病只需一支药，且在医保覆盖范围内，还可以分5年付款。

　　虽然Zolgensma是给了病童父母极大希望，但相关专家也质疑：“许多药物的问题在于它们太贵，有需要的人根本负担不起。”

　　网友纷纷质疑：这是在拿孩子的命要挟家长，讨要赎金。

　　对于高出天际的治疗价格，诺华方面解释称，公司使用了基于价值的定价框架，将Zolgensma的价格定在低于多个既定基准的50%左右，其中包括当前10年期的慢性SMA治疗成本。据悉，一般情况下，10年期的慢性SMA治疗成本大约为410万美元。“患者在10岁前的治疗费用就超过了400万美元，而且这种治疗不能停，如果停止，疗法就会失效”，诺华CEO Vas Narasimhan说道。

　　目前针对儿童和成人脊髓性肌萎缩的另一种治疗方法是Biogen的Spinraza，其第一年的定价为750,000美元，此后每年的定价为375,000美元。

　　在Zolgensma获批上市当天，诺华股价收涨3.65%，报87.52美元。今年以来，该股累计上涨2%。

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